Greater Paris University Hospitals - AP-HP’s Post

🚀 Une avancée majeure dans la thérapie génique pour les maladies rares ! Le Centre d’Investigation Clinique en biothérapie (CIC-BT1416) et l’AP-HP, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris ont obtenu l’autorisation de l’ANSM Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé pour lancer un essai clinique pionnier en thérapie génique pour traiter pour l’une des 4 formes connues de lymphohistiocytose familiale (FHL-3) Cette pathologie, due à un défaut du gène UNC13D, entraîne un syndrome inflammatoire sévère pouvant être fatal. La thérapie génique vise à corriger ce gène défectueux, offrant une alternative innovante à la greffe de moelle osseuse pour les patients sans donneur compatible. 🎯 Cet essai, marquera l’aboutissement d’une collaboration exceptionnelle, pilotée par le Pr Marina Cavazzana, entre chercheurs de l’Institut imagine, cliniciens et institutions : Le Dr Geneviève de Saint Basile (identification du gène UNC13D), les équipes du CIC (Chantal Lagresle-Peyrou,Jean-Sébastien DIANA et Elisa Magrin) pour la recherche translationnelle et la mise en place du protocole clinique, l’équipe de recherche clinique d’Imagine et la direction de la recherche clinique et de l’innovation de l’AP-HP. Cette étude a bénéficié d’une aide de l’État gérée par l’ANR (Agence nationale de la recherche) au titre du programme d’investissement d’avenir intégré à France 2030 (ANR-18-RHUS-0003) et de la chaire de Thérapie-génique « Chaire Dior de médecine sur mesure » portée par Christian Dior Couture. 📍 Début de l’essai prévu début 2025 à l’Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, avec un suivi des patients assuré par le Pr Despina Moshous. Inserm - Université Paris Cité #RechercheMédicale #EssaiClinique